La biofarmacéutica SOM Biotech ubicada en el Parc Científic de Barcelona (PCB) y especializada en el reposicionamiento de fármacos para tratar enfermedades raras del sistema nervioso- ha iniciado la fase clínica de un innovador tratamiento para los movimientos coreicos asociados a la enfermedad de Huntington: el compuesto SOM3355, un fármaco que actualmente se comercializa para la hipertensión arterial.

El ensayo está coordinado por el neurólogo Dr.Jaume Kulisevsky, director del Instituto de Investigación Biomédica Sant Pau (IIB Sant Pau) y de la Unidad de Trastornos del Movimiento del Hospital de la Santa Cruz y San Pablo de Barcelona, y se llevará a cabo paralelamente en tres centros más: el Hospital Universitario de Bellvitge, el Hospital Clínico y el Hospital Universitario Vall d’Hebron, bajo el liderazgo de la Dra. Matilde Calopa, el Dr. Esteban Muñoz, y el Dr. José Gámez, respectivamente.

El Hospital de Bellvitge participa en el ensayo junto a otros tres centros.

La nueva actividad terapéutica del medicamento fue descubierta por SOM Biotech mediante su plataforma computacional basada en algoritmos de inteligencia artificial y, después de los prometedores resultados de los ensayos preclínicos, la biofarmacéutica inicia ahora el estudio de Fase IIa de prueba de concepto en humanos con el objetivo de determinar la eficacia y seguridad de este fármaco en 30 pacientes con enfermedad de Huntington.

Una enfermedad minoritaria y discapacitante

La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo desencadenado por una alteración genética (la mutación del gen que codifica la proteína llamada huntingtina) que destruye gradualmente las neuronas en regiones específicas del cerebro y conlleva una grado disfunción motora, cognitiva y de comportamiento. Es una enfermedad hereditaria autosómica dominante: una persona que presenta esta mutación tiene un 50% de probabilidad de transmitirla a su descendencia.

Según estudios internos de la compañía, la prevalencia de esta enfermedad es de entre 6 y 8 por cada 10.000 personas en los países occidentales, y la mayor parte de los afectados la desarrollan entre los 35 y los 55 años. La esperanza de vida es larga, entre 15 y 20 años, durante los cuales la enfermedad progresa de forma gradual y lenta, generando una gran discapacidad funcional, social y familiar.

“La enfermedad de Huntington afecta a unas 2.500 personas en España y unas 78.000 en el mundo. No tiene ningún tratamiento que modifique la progresión y los medicamentos disponibles son sintomáticos con efectos secundarios que muchas veces hacen que no se puedan utilizar. SOM3355 es un fármaco seguro que se ha administrado durante muchos años en enfermos con hipertensión y el cual ha sido muy bien valorado por un estudio de mercado llevado a cabo por Insights in Life Science (ILS) “, afirma el Dr. Raúl Insa, CEO de SOM Biotech.

Y añade: “Esperamos poder demostrar la eficacia esperada en este ensayo clínico ya que supondría una reducción considerable del gasto sanitario al ser un producto conocido y con un coste reducido respecto a otras alternativas. Si todo va bien, podría llegar al mercado en un período de cinco años y alcanzar unas ventas mundiales en torno a los 600 millones de euros “.

Eficacia y seguridad para combatir los movimientos coreicos

Los síntomas más visibles e incapacitantes asociados a la enfermedad de Huntington son los movimientos coreicos (del griego khoreia, baile): movimientos anormales, bruscos, irregulares e incontrolados que afectan predominantemente las extremidades y músculos faciales. Su intensidad se agrava en las etapas finales de esta patología, provocando que la función motora de los pacientes se vea severamente afectada durante sus últimos años de vida.

Después de un proceso interno de descubrimiento y de la finalización de los ensayos preclínicos, SOM Biotech verificó que el fármaco SOM3355 ofrecía un gran potencial para el tratamiento de los trastornos del movimiento del sistema nervioso central asociados a la enfermedad de Huntington, y que, Además, sus propiedades eran susceptibles de evitar los graves efectos secundarios que otros fármacos, actualmente empleados para el tratamiento de la patología, presentan (lo que les ha llevado a obtener una prescripción restringida). El uso del producto SOM3355 también podría ser extensible a la discinesia tardía, el síndrome de Tourette o al hemibal • lismo, según fondo de la propia compañía.

Este estudio de Fase IIa permitirá a la farmacéutica determinar la eficacia y seguridad del compuesto en la reducción de los movimientos coreicos en 30 pacientes con enfermedad de Huntington durante un periodo de 6 meses.

“Actualmente el tratamiento del trastorno del movimiento en la enfermedad de Huntington se ve limitado por los efectos secundarios de los fármacos utilizados. SOM3355 ofrece una alternativa promisoria para mejorar las herramientas disponibles para tratar esta patología. El ensayo clínico que ahora empezamos tiene un diseño doble- ciego y aleatorizado que permitirá comprobar objetivamente la capacidad del fármaco para mejorar los movimientos anormales. La participación de cuatro centros de nuestro entorno fácil.

19 de julio de 2018

Notícies relacionades |Noticias relacionadas | Related news

Comments are closed.

Home | eHub | Email